Căn bệnh hiếm gặp cứ 50.000 người có 1 người mắc có dấu hiệu thế nào?

Biểu hiện của bệnh là phù nề các vùng khác nhau trên cơ thể như: mặt, môi, mắt, tay, chân, sinh dục… tái phát nhiều lần.

Trung Tâm Da liễu - Dị ứng, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 vừa chia sẻ về mặt bệnh hiếm gặp, bệnh phù mạch di truyền.

BS. Nguyễn Thị Quỳnh Trang - Khoa Da liễu, Trung Tâm Da liễu - Dị ứng cho biết, bệnh có tỷ lệ mắc xấp xỉ khoảng 1/50.000 người và thường khởi phát đa phần trước 20 tuổi. Hiện cả nước mới chỉ có 19 bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh phù mạch di truyền, trong đó Hà Nội có 3 bệnh nhân.

Căn bệnh hiếm gặp cứ 50.000 người có 1 người mắc có dấu hiệu thế nào? - 1

Bệnh nhân bị phù mạch di truyền. 

Phù mạch di truyền là một bệnh di truyền gen trội đặc trưng bởi nhiều đợt phù nề da, niêm mạc hoặc dưới niêm mạc thường gặp ở da, hệ tiêu hóa và đường hô hấp. Bệnh nếu không được chẩn đoán và điều trị kịp thời sẽ gây nguy hiểm đến tính mạng.

Biểu hiện của bệnh là phù nề các vùng khác nhau trên cơ thể như: mặt, môi, mắt, tay, chân, sinh dục… tái phát nhiều lần, không kèm theo nổi ban đỏ, mày đay. Bệnh nhân có thể có những biểu hiện của tắc nghẽn đường tiêu hóa như: buồn nôn, nôn, đau bụng do phù thành ruột. Bên cạnh đó, phù thanh quản là một biểu hiện lâm sàng cấp cứu và có thể đe dọa đến tính mạng bệnh nhân do tắc nghẽn đường thở.

Để chẩn đoán xác định bệnh cần làm các xét nghiệm: Định lượng bổ thể C4 và xét nghiệm đánh giá nồng độ và chức năng C1-INH. Tuy nhiên, các xét nghiệm này hiện tại chỉ được thực hiện tại một số cơ sở trên cả nước.

Các thuốc điều trị đợt cấp đặc hiệu là ức chế C1, ecallantid hoặc icatibant, đều là những thuốc có giá thành cao và hiện nay ở Việt Nam chưa có. Bệnh nhân vào viện trong đợt cấp được điều trị bằng truyền huyết tương tươi đông lạnh, những bệnh nhân khó thở do phù thanh quản nặng cần mở khí quản cấp cứu.

Bên cạnh điều trị các đợt cấp, bệnh nhân cần điều trị dự phòng bằng danazol hoặc acid tranxemic. Đối với những trường hợp phù mạch di truyền cần thực hiện can thiệp ngoại khoa phải hết sức cân nhắc và thận trọng, vì những tác động của chấn thương ngoại khoa có thể làm bệnh thêm trầm trọng hơn.

Việc chẩn đoán bệnh phù mạch di truyền cần kết hợp các triệu chứng lâm sàng đặc hiệu và các xét nghiệm chuyên sâu.

BS Trang khuyến cáo, bệnh nhân khi có các triệu chứng nghi ngờ cần đến các cơ sở y tế chuyên khoa để được khám, chẩn đoán, điều trị kịp thời, tránh gây nguy hiểm đến tính mạng.

Khi gia đình có người mắc bệnh phù mạch di truyền, thì con cái cần được khám, chẩn đoán sớm và có biện pháp can thiệp phù hợp.

VIỆT ANH

Tin liên quan

Tin mới nhất

Gặp mặt tri ân gia đình liệt sĩ và thương binh

Gặp mặt tri ân gia đình liệt sĩ và thương binh

Nhân dịp kỷ niệm 79năm Ngày Thương binh - Liệt sĩ (27/7/1947 - 27/7/2026). Sáng ngày 20/7/2026, tại Trung tâm Hội nghị, tiệc cưới Diamond Place phường Phú Nhuận, TP. Hồ Chí Minh. Hội Hỗ trợ gia đình liệt sĩ và thương binh TP Hồ Chí Minh đã cùng với Ban Liên lạc truyền thống Cựu chiến binh Sư đoàn 5, tổ chức buổi gặp mặt các thương binh tiêu biểu và gia đình liệt sĩ.

Ký ức phát sáng

Ký ức phát sáng

Đọc “Ghi chép về Nhà giáo - Liệt sĩ” của Lê Văn Vỵ (Nxb Đại học Vinh, 2025), tôi rất tâm đắc với ý nghĩ của nhà thơ Lê Văn Vỵ ở những ghi chép về nhà giáo - liệt sĩ Phan Văn Mỹ: “…nếu không chớp thời gian để ghi lại những gì có thể, rồi tất cả dần dần trôi vào dĩ vãng. Ký ức chỉ còn là vùng rỗng”. Có lẽ đó cũng là khởi nguồn, là động lực thôi thúc để tác giả thực